Terapia de células T con CAR para recaídas de leucemia: la historia de Paulina
La situación de Paulina era extrema: el cáncer seguía regresando. Sus familiares temían haberse quedado sin opciones. “Después de la tercera recaída de su leucemia, nos preguntamos qué haríamos a continuación”, cuenta su padre, Santiago Villanueva.
Los síntomas de Paulina comenzaron en el otoño de 2008, cuando tenía 7 años. Perdió el apetito, tenía dolores de cabeza frecuentes, y se le formaban hematomas en la piel con facilidad. Luego bajó su nivel de energía, le dolían los huesos y las articulaciones, y su piel adquirió un tono amarillo pálido. Tras varias visitas a médicos de México, su país natal, se le diagnosticó leucemia linfoblástica aguda (LLA) en enero de 2009.
La familia se puso en contacto con un hospital de niños de Houston y enseguida la llevaron allí, donde recibió quimioterapia. Pero en julio de 2010 tuvo una recaída. Ahora la leucemia se encontraba en el líquido espinal. Comenzó un nuevo plan de quimioterapia, esta vez con el agregado de radiación. Toda la familia de Paulina —su padre; su madre, Pilar; y sus tres hermanas— se trasladó a Houston.
Durante un breve tiempo, el cáncer parecía haber desaparecido. Pero en 2012 reapareció. Los médicos recomendaron un trasplante de médula ósea, que se le realizó a principios de 2013. Quince meses después, el cáncer estaba de vuelta.
Desesperados por opciones
Mientras un primo de Pilar navegaba por internet con frenesí, encontró la historia de Emily Whitehead. En abril de 2012, Emily, que también había tenido una LLA agresiva, fue la primera paciente pediátrica tratada en el Programa de Inmunoterapia contra el Cáncer de Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), en un ensayo experimental de la terapia de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR, por sus siglas en inglés). El tratamiento eliminó las células cancerosas de su cuerpo.
Un amigo de la familia, de Estados Unidos, realizó la llamada telefónica inicial a CHOP. Pronto, la familia se encontraba en un avión hacia Filadelfia para conocer a la oncóloga pediátrica Susan Rheingold, MD, y juntos decidieron inscribir a Paulina en un ensayo clínico liderado por investigadores de CHOP.
Asustados pero confiados
“En realidad, no entendía todo lo que sucedía”, admite Paulina. “Pero una vez que llegué a CHOP, me sentí segura”.
Santiago coincide. “Nos asustaba la situación que atravesábamos, pero la gente de CHOP nos hizo sentir bien y con mucha esperanza”, afirma. “También conocíamos el gran prestigio que tiene CHOP en el mundo, y eso nos hacía sentir más confiados aún”.
En el verano de 2014, el equipo de Inmunoterapia contra el Cáncer extrajo de Paulina células T, un tipo de glóbulos blancos. El proceso lleva varias horas, y los padres y la abuela le hicieron compañía a Paulina mientras leía y miraba películas. Luego, las células recolectadas se reprogramaron para que mataran a las cancerosas. En noviembre, recibió el tratamiento: una simple inyección de las células reprogramadas de regreso en su cuerpo. “Después de la infusión, nos fuimos de compras”, recuerda Pilar. Más tarde ese día, Paulina tuvo fiebre y la hospitalizaron en CHOP, pero recibió el alta después de solo un día.
Dado el éxito general de los ensayos, en agosto de 2017, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) de Estados Unidos aprobó el uso de esta inmunoterapia en niños. Ahora, es la primera terapia celular disponible como opción para niños con recaídas de LLA o que no responden al tratamiento.
Con la recolección de células, la infusión y las semanas de monitoreo de seguimiento, la familia de Paulina permaneció en Filadelfia varios meses. Y, como todos los pacientes que recibieron terapia de células T con CAR, regresan a CHOP varias veces al año para una evaluación. Santiago bromea: “Conocemos Filadelfia mejor que algunos lugareños”. Pero lo más importante es que saben que Paulina, que ahora tiene 16 años, hasta la fecha no tiene más el cáncer.