في قرار يمثل نقطة تحول في مجال العلاج المناعي للسرطان، وافقت "إدارة الأغذية والأدوية  الأمريكية اليوم على العلاج الخلوي الذي استحدثته "جامعة بنسلفانيا" و"مستشفى فيلادلفيا للأطفال والمعد خصيصًا لعلاج المرضى حتى سن 25 عامًا المصابين بسرطان الخلايا البائية اللمفاوي الحادّ في الدم، وهو عبارة عن مرض حرون أو منتكس فيما بعد. مُنحت "نوفارتيس" الموافقة على العلاج المناعي المعروف باسم العلاج بالخلايا التائية (تي) بمستقبلات المستضدات الوهمية (كار)، المعروف باسم كيميرياه (تيساجينليكليوسي)، المعروف مسبقًا باسم (سي تي ال). وفي عام 2012، دخلت "جامعة بنسلفانيا" و"نوفارتيس" في تعاون عالمي مشترك لتعزيز أبحاث وعمليات تطوير وتسويق دواء كيميرياه وغيره من العلاجات بالخلايا التائية ذات مستقبلات المستضدات الوهمية لعلاج أمراض السرطان. ويصبح كيمرياه العلاج الأول من نوعه القائم على نقل الجينات الذي توافق عليه "إدارة الأغذية والأدوية"

أشاد الباحثون في كلية الطب بجامعة بنسلفانيا و"مستشفى فيلادلفيا للأطفال"، الذين قادوا سويًا عمليات البحث والتطوير والتجارب السريرية الخاصة بالعلاج الجديد بالتعاون مع شركة "نوفارتيس"، بموافقة إدارة الأغذية والأدوية باعتبارها نقطة تحول في علاج المرضى الأصغر سنًا الذين يخوضون حربًا شرسة مع سرطان الدم العدواني وبمثابة حدث محوري في هذا العهد الجديد للعلاجات الخلوية التي تعالج السرطان بالجهاز المناعي الخاص بالمريض.

"يُعد هذا بمثابة نقطة تحول في المعركة الشرسة مع سرطان الخلايا البائية اللمفاوي الحادّ في الدم والذي بدوره أتاح فرصًا علاجية جديدة للمرضى في جميع أنحاء العالم الذين هم في أمس الحاجة لخيارات علاجية جديدة" هذا ما صرح به دكتور جون كارل، الذي يشغل كرسي الأستاذية "ريتشارد دبليو فاج" للعلاج المناعي، في "قسم علم الأمراض والمعامل" في كلية بيريلمان للطب في جامعة بنسلفانيا، ومدير مركز العلاج المناعي الخلوي في مركز "أبرامسون لعلاج السرطان".

واستطرد قائلًا: "نحن متحمسون وفخورون باجتياز علاج كار، في إطار التعاون مع شركة "نوفارتيس" و"مستشفى فيلادلفيا للأطفال"، لكل مراحل التطوير والتجارب السريرية، التي أثبتت فعاليته، وحتى المرحلة الحالية ووصوله إلى الأطفال في جميع أنحاء البلاد بموجب موافقة إدارة الأغذية والأدوية". ويضيف: "كلنا أمل أن يستمر الزخم الكامن وراء هذه التقنية مع مواصلتنا البحث في قدرات العلاجات الخلوية المخصصة في علاج أمراض سرطان الدم والأورام الصلبة، لمساعدة المرضى الذين يعانون من أنواع كثيرة أخرى من السرطان".

ومن المتوقع أن يكون دواء كيميرياه متاحًا من خلال شبكة من المراكز العلاجية المعتمدة في جميع أنحاء الولايات المتحدة.

قدمنا علاج الخلايا التائية المهندَسة في "مستشفى فيلادلفيا للأطفال" إلى أول طفلة مريضة في العالم، إميلي وايتهيد، التي كانت تبلغ من العمر ست سنوات فقط عندما توقف سرطان الدم المصابة به عن الاستجابة للعلاجات التقليدية. ولا يزال السرطان الذي تعاني منه "إميلي" في مرحلة التعافي، وفي تجارب أكبر، نلاحظ أن إجمالي نسب التعافي تزيد عن 80 بالمائة، وهو ما يعتبر تحسنًا ملحوظًا بناءُ على معدلات نجاح العلاجات الأخرى"، هذا ما صرح به الدكتور ستيفان جروب، الحاصل على دكتوراه في الطب ودكتوراه في الفلسفة، وقائد الفريق البحثي في "مستشفى فيلادلفيا للأطفال" والتجارب العالمية على العلاج وأستاذ ييتا ديتش نوفوتني لطب الأطفال في جامعة بنسلفانيا ومدير برنامج العلاج المناعي للسرطان ورئيس قسم العلاج الخلوي والزراعة في مستشفى فيلادلفيا للأطفال.

يُعدِل العلاج الجديد الخلايا التائية المناعية الخاصة بالمريض، التي يتم جمعها وإعادة برمجتها في منشأة "نوفارتيس" للتصنيع، التي يحتمل أن تهاجم خلايا المريض المصابة بسرطان الدم وتدمرها. وبعد أن تُحقن في أجسام المرضى مرة أخرى، فإن هذه الخلايا "القناصة" المبنية حديثًا تتكاثر وتهاجم مستهدفة الخلايا البائية التي يظهر على سطحها بروتين يسمى (سي دي). وتكشف الاختبارات أن جيشًا من الخلايا القناصة يمكن أن يتكاثر لينتج أكثر من 100,000 خلية جديدة لكل خلية مهندسة يحقن بها المريض، مما ينتج عنه ارتفاع في نسب التعافي في حالات سرطان الدم الحرون - ويمكنها البقاء في الجسم لسنوات.

"هذا العلاج التحويلي للمرضى هو نتاج التعاون الحثيث بين قطاع الصناعة والأكاديميين ومتخصصي الرعاية الصحية والمرضى ومقدمي الرعاية" هذا ما صرح به برونو ستريغيني، الرئيس التنفيذي لشركة نوفارتيس أونكولوجي. ويضيف: "نتقدم بالشكر لجميع المشاركين في هذه الموافقة التاريخية لإدارة الأغذية والأدوية، والتي بعثت الأمل من جديد في نفوس الأطفال والشباب الذين لم يكن أمامهم سوى خيارات علاجية محدودة حتى ذلك الحين".

تم اختبار دواء (سي تي ال) للمرة الأولى في جامعة بنسلفانيا عام 2010، على المرضى البالغين المصابين بسرطان الدم الليمفاوي المزمن المتقدم. وفي عام 2012، أصبحت "مستشفى فيلادلفيا للأطفال" أول مؤسسة تحقق في استخدام دواء كيميرياه مع المرضى الأطفال المصابين بسرطان الدم الليمفاوي الحاد، الذي هو أكثر أنواع السرطان شيوعًا في مرحلة الطفولة. كل عام، يتم تشخيص حوالي 20 بالمائة من 3500 مريض من الأطفال والشباب المصابين بسرطان الدم الليمفاوي الحاد في الولايات المتحدة، بانتكاستهم أو عدم استجابتهم للعلاج التقليدي.

أدت تلك التجارب السريرية الأولية، التي وصل فيها 90 بالمائة من المرضى إلى التعافي الكامل بعد شهر واحد من تلقي العلاج، إلى تجربة بتسجيل عالمي في عام 2015، وشملت 68 طفلًا وشابًا من المصابين بسرطان الدم الليمفاوي الحاد المتقدم الذين خضعوا للعلاج في 25 مركزًا في جميع أنحاء العالم. تعافى ثلاثة وثمانون بالمائة من المرضى الذين تلقوا جرعة واحدة من خلاياهم المهندسة تعافيًا تامًا.

في يوليو 2017، أوصت الهيئة الاستشارية لإدارة الأغذية والأدوية بالإجماع بالموافقة على العلاج، مما مهد الطريق لموافقة الإدارة اليوم. بعد عرض بيانات التجربة وشهادات الأسر التي تلقى أولادهم العلاج، صرح أحد خبراء اللجنة قائلًا: "إن هذا هو الشيء الأكثر إثارة الذي رأيته في حياتي".

عانى العديد من المرضى في تجارب سرطان الدم الليمفاوي الحاد من أثر جانبي يعرف باسم متلازمة إفراز السيتوكين بدرجاته الثالثة والرابعة، والتي تتضمن أعراض شبيهة لأعراض الإنفلونزا بدرجات متفاوتة مثل الإصابة بالارتفاع الشديد في درجات الحرارة والغثيان وآلام المفاصل والأعراض العصبية المؤقتة، بما في ذلك الهذيان، ولكن أيضًا انخفاض ضغط الدم وصعوبات التنفس التي تتطلب رعاية في وحدة العناية المركزة في الحالات الأكثر حدة. عانى ثمانية عشر بالمائة من المرضى من الحالات العصبية من الدرجة الثالثة والرابعة. خضع المرضى للعلاج بدواء توسيليزوماب وهو دواء مثبط للمناعة أو لبرامج علاجية قصيرة بالستيرويدات لمكافحة الأعراض.

وسوف تنشئ شركة "نوفارتيس" سجلًا لمتابعة المرضى لمدة 15 عامًا لمراقبة تقدم حالتهم الصحية وأي أثار جانبية مستقبلية محتملة.

كما تجرى تجارب أخرى بعلاج (سي تي ال) في "مركز أبرامسون للسرطان" للمرضى الشباب المصابين بسرطان الدم الليمفاوي الحاد والمصابين بسرطان الدم الليمفاوي المزمن وليمفوما لاهودجكينية. وتدرس جامعة بنسلفانيا وشركة "نوفارتيس" أيضًا الجيل التالي من علاجات كار لعلاج السرطان النخاعي المتعدد والأورام الصلبة، من خلال التجارب على الورم الأرومي الدبقي ورم المتوسطة وسرطان المبيض والبنكرياس. وتستكشف تجارب كار الأخرى، التي تُجرى في جامعة بنسلفانيا، تقنيات لعلاج سرطان البروستات والميلانوما وسرطان الثدي الثلاثي السلبي.

فتح مركز نوفارتيس-بنسلفانيا للعلاج الخلوي المتقدم أبوابه في عام 2016 واستضاف نائب الرئيس "جو بايدن" أثناء إطلاق مبادرة الحكومة المسماة "الأفكار الاستكشافية للسرطان (كانسر مونشوت)"، مما عزز دور جامعة بنسلفانيا باعتبارها مبتكر دولي في تطوير وصناعة العلاجات الخلوية المخصصة.

ويشمل فريق القادة الإضافيين للأبحاث الدكتور "ديفيد بورتر" التابع لجامعة بنسلفانيا، الحاصل على دكتوراه في الطب، و"جودي فيشر هوريتز" أستاذ في (اكسيلنس لوكيميا كير) ومدير قسم زراعة الدم والنخاع في (اي سي سي) و"نويل فراي"، دكتوراه في الطب، الحاصل على درجة الماجستير في العلوم – علم الأوبئة السريرية وأستاذ مساعد لأمراض الدم والأورام، و"بروس ليفين"، الحاصل على دكتوراه في الفلسفة، والأستاذ في Barbara and Edward Netter في علاج الجينات السرطانية في قسم أدوية علم الأمراض والمعامل، و"مايكل ميلون"، الحاصل على دكتوراه في الطب ودكتوراه في الفلسفة، والأستاذ المساعد في أدوية علم الأمراض والمختبرات، و"شانون مود" متخصص في أورام الأطفال في مستشفى فيلادلفيا للأطفال، والحاصل على دكتوراه في الطب ودكتوراه في الفلسفة، والأستاذ المساعد في طب الأطفال.

يمكن للمرضى الشباب المهتمين بعلاجات الخلايا التائية في (بن ميديسن) الاتصال على الرقم 5127-316-215، للحصول على مزيد من المعلومات. لمزيد من المعلومات حول "برنامج العلاج المناعي للسرطان" في "مستشفى فيلادلفيا للأطفال"، يرجى الاتصال على رقم 0762-426-267.

ملاحظة المحرر: منحت جامعة بنسيلفانيا تراخيصًا لبعض التقنيات المتضمنة في هذه الدراسة لشركة "نوفارتيس". وبعض العلماء المشاركين في هذه التجارب هم المخترعون لهذه التقنيات. ونتيجة لنوعية علاقة الترخيص مع شركة "نوفارتيس"، تتلقى جامعة بنسلفانيا فوائد مالية كبيرة، ويستفيد بعض من هؤلاء المخترعين ماديًا أو سيستفيدون ماديًا في المستقبل.

نبذة عن "بن ميدسين"

"بن ميدسين" هو أحد المراكز الطبية الأكاديمية الرائدة في العالم، ومركز مخصص للمهام ذات الصلة بالتعليم الطبي والبحوث البيولوجية والتميز في رعاية المرضى. ويتكون مركز "بن ميدسين" من كلية روث وريموند بيرلمان للطب في جامعة بنسيلفانيا (التي تأسست عام 1765 كأول كلية طب في الولايات المتحدة) والنظام الصحي بجامعة بنسيلفانيا، واللذان يشكلان معًا مؤسسة تبلغ قيمها 6.7 مليار دولار.

هذا وقد صُنفت "كلية بيرلمان للطب" ضمن أفضل خمس كليات للطب على مستوى الولايات المتحدة على مدار العشرين عامًا الماضية، وفقًا لتقرير استبيان أجرته مجلة يو اس اند ورلد نيوز عن كليات الطب ذات التوجه البحثي. وتُعد الكلية دومًا من بين أكبر الكيانات في الدولة التي تتلقى تمويلًا من المركز القومي للصحة، بمبلغ قدره 392 دولارًا أمريكيًا تم منحه لها أثناء السنة المالية 2016.

وتشتمل منشآت رعاية المرضى التابعة للنظام الصحي بجامعة بنسيلفانيا على: مستشفى جامعة بنسيلفانيا ومركز بن بريسبيتيريان الطبي -- اللذان يعتبران من أفضل المستشفيات في لائحة الشرف وفقًا لتقرير U.S. News & World -- مستشفى مقاطعة تشيستر، ومستشفى لانكستر للصحة العامة Lancaster General Health وPenn Wissahickon Hospice، ومستشفى بنسيلفانيا -- التي تُعد أول مستشفى في الدولة حيث تأسست عام 1751. وتشمل منشآت وخدمات الرعاية للمرضى في العيادات الداخلية الإضافية في جميع أنحاء منطقة فيلادلفيا Good Shepherd Penn Partners، وهي عبارة عن شراكة بين Good Shepherd Rehabilitation Network وبن ميدسين.

ويلتزم "بن ميدسين" بتحسين الحياة والصحة من خلال مجموعة متنوعة من البرامج والأنشطة المجتمعية. خلال السنة المالية 2016، قدم مركز "بن ميدسين" 393 مليون دولار أمريكي لصالح خدمة مجتمعنا.

نبذة عن "مستشفى فيلادلفيا للأطفال"

تأسست "مستشفى فيلادلفيا للأطفال" في عام 1855 كأول مستشفى للأطفال في الولايات المتحدة. وخلال التزامها طويل العهد بتوفير الرعاية الاستثنائية للمرضى وتدريب أجيال جديدة من متخصصي الرعاية الصحية للأطفال والمبادرات البحثية الرائدة، شجعت "مستشفى الأطفال" العديد من الاكتشافات التي عادت بالنفع على الأطفال في جميع أنحاء العالم. يُعد برنامجها الخاص بأبحاث طب الأطفال من أكبر البرامج في الولايات المتحدة; إضافة إلى ذلك، أوصلتها برامجها الفريدة للرعاية المركّزة على الأسرة والخدمات العامة ليتم الاعتراف بالمستشفى ذو 546 سريرًا بكونها نصيرًا رائدًا للأطفال والمراهقين.