Es un momento emocionante para la investigación en la población con Displasia Broncopulmonar (DBP) en Children's Hospital of Philadelphia (CHOP). El Programa de Enfermedad Pulmonar Crónica (Chronic Lung Disease, CLD) para recién nacidos y lactantes dentro de la Unidad de Cuidados Intensivos para Recién Nacidos/Lactantes (Newborn/ Infant Intensive Care Unit, N/IICU) de CHOP es uno de los programas más grandes del mundo dedicado a la atención de bebés con DBP grave (sBPD, por su sigla en inglés). El Programa CLD se dedica a mejorar la atención de dichos bebés por medio de un próspero programa de investigación. Destacamos algunos de nuestros estudios actuales, la mayoría de los cuales están inscribiendo activamente a bebés de nuestro programa CLD.

Estudio híbrido sBPD de NAVA: estudio piloto híbrido de asistencia ventilatoria neuralmente ajustada (Pilot Crossover of Neurally Adjusted Ventilatory Assist, NAVA) y ventilación mecánica convencional (Conventional Flow Triggered Mechanical Ventilation, CMV) activada por flujo en la Displasia Broncopulmonar Grave (sBPD)

Debido a la falta de evidencia actual para guiar el control del ventilador para promover la recuperación de la enfermedad pulmonar, aumentar la sincronía entre el paciente y el ventilador y apoyar el desarrollo neurológico, Erik Jensen, MD, MSCE y sus colegas están investigando si la ventilación mecánica invasiva con NAVA en comparación con CMV mejora el intercambio de gases respiratorios en bebés prematuros y niños pequeños con sBPD en este estudio piloto híbrido, prospectivo, aleatorizado y no ciego.

Furosemida en la displasia broncopulmonar grave: Eficacia comparativa de una estrategia de tratamiento basada en la duración y la dosis (FAB-Tol)

Este es el segundo estudio activo de furosemida y DBP (FAB). El resultado primario es comparar los cambios en el volumen de orina a lo largo del tiempo después del inicio de una exposición sostenida a furosemida en bebés con sBPD. Este estudio de cohorte observacional prospectivo con muestreo longitudinal de orina también compara los cambios en las tasas de excreción urinaria de furosemida a lo largo del tiempo.

EIT durante el estudio reticular PEEP: Efectos de la presión positiva al final de la espiración sobre la ventilación y la mecánica respiratoria en bebés/niños con displasia broncopulmonar que dependen de un ventilador

Dirigido por el Investigador Principal (IP) Howard Panitch, MD, este ensayo intervencionista prospectivo, no aleatorizado y no ciego utiliza una Tomografía de Impedancia Eléctrica (TIE) durante un Procedimiento de Presión Positiva al final de la Espiración (Positive-end-Expiratory-Pressure, PEEP) para comparar las mediciones mecánicas respiratorias del ventilador para medir el grado de homogeneidad de la ventilación por TIE. El ensayo también determinará el tiempo hasta el equilibrio de la ventilación mediante TIE en cada nivel de PEEP probado para validar y evaluar qué niveles de PEEP brindan la mecánica respiratoria y el intercambio de gases óptimos en un solo bebé con sBPD.

Aprendizaje Locomotor (LL) en bebés con alto riesgo de Parálisis Cerebral (CP)

En colaboración con Children’s Hospital of Los Angeles y la Universidad de Oklahoma, el estudio del aprendizaje locomotor, dirigido por la investigadora principal Laura Prosser, PhD, está inscribiendo a bebés con alto riesgo de parálisis cerebral, una comorbilidad bien conocida en bebés con DBP, en este estudio de cohorte longitudinal de observación/intervención. Dado que se sabe poco sobre cómo los bebés con lesión cerebral y riesgo de parálisis cerebral aprenden (o no aprenden) a moverse y adquirir habilidades locomotoras, el objetivo de este proyecto de dos partes es caracterizar la evolución del aprendizaje locomotor durante los primeros 18 meses de vida en esta población de alto riesgo utilizando tecnología robótica y de sensores sólida e imparcial para estudiar longitudinalmente el movimiento infantil a lo largo de tres etapas consecutivas durante el desarrollo del control motor humano deteriorado: movimiento espontáneo temprano, locomoción boca abajo (gatear) y locomoción erguida (caminar).

PANDA Gym: Evaluación automatizada del neurodesarrollo en bebés con riesgo de discapacidad motora

La detección temprana de retrasos o deficiencias motoras en la infancia, secuelas bien establecidas del DBP, brinda la oportunidad de un tratamiento temprano que mejora los resultados de salud. Este estudio de varias partes utilizará sensores de vanguardia combinados con algoritmos de aprendizaje automático para desarrollar herramientas objetivas, precisas y fáciles de usar para la puntuación temprana de las deficiencias, y sienta las bases para la predicción temprana de la discapacidad física.

Farmacocinética de furosemida en la displasia broncopulmonar grave (FAB-PK

La furosemida es el medicamento más utilizado en bebés con sBPD, pero los regímenes de dosificación se basan en escasos datos farmacocinéticos (PK) de bebés prematuros más jóvenes. En el primero de lo que probablemente serán muchos estudios que examinan el uso de furosemida en la población con sBPD, el investigador principal, Nicolas Bamat, MD, MSCE y sus colegas buscan desarrollar modelos farmacocinéticos poblacionales de furosemida con análisis de covariables para bebés con sBPD en este estudio farmacocinético poblacional prospectivo y observacional.

Reflujo gastroesofágico y asociación con enfermedad pulmonar en prematuros (estudio GULP)

Este estudio, que ha completado la inscripción, examina la frecuencia y gravedad del reflujo gastroesofágico en bebés muy prematuros (< 32 semanas de edad gestacional). Utiliza pruebas de impedancia/pH esofágicas de 24 horas con grabación de video, oximetría de pulso, informe de enfermería de cabecera sobre signos clínicos de reflujo, ecocardiograma y recolección de muestras única para análisis de microbioma en bebés que reciben principalmente nutrición enteral o intravenosa.

Clasificación fenotípica multidimensional en displasia broncopulmonar de grado 3

Este novedoso estudio de cohorte prospectivo, dirigido por el investigador principal Erik Jensen, MD, MSCE, busca desarrollar el primer sistema objetivo de clasificación de fenotipos para la DBP de grado 3 utilizando datos basados en evidencia, y definir la fuerza y la asociación entre los fenotipos de DBP de grado 3 y los resultados pulmonares y del desarrollo neurológico hasta los 2 años de edad corregida. Este estudio se llevará a cabo en CHOP, inscribirá a 120 bebés de N/IICU y los seguirá de forma ambulatoria por medio del Programa de seguimiento neonatal (Neonatal Follow-up Program) de CHOP ubicado en Buerger Center for Advanced Pediatric Care de CHOP.

Expresión de células supresoras derivadas de mieloides en recién nacidos: Un estudio de cohorte observacional Las Células Supresoras Derivadas de Mieloides (Myeloid Derived Suppressor Cells, MDSC) son precursoras de glóbulos blancos que se cree que desempeñan un papel en el desarrollo de la DBP y otras enfermedades e infecciones neonatales comunes. Este estudio tiene como objetivo cuantificar la expresión de estas células en bebés prematuros a lo largo del tiempo y comparar esta expresión con la de los bebés nacidos a término. En última instancia, los datos permitirán una mejor comprensión de estas células y una mejor atención a los bebés prematuros.

Fase 1: ensayo de tobramicina inhalada en la DBP

La primera fase de este ensayo multifase identificará una dosis segura y bien tolerada de tobramicina inhalada para su uso en bebés muy prematuros con DBP que reciben ventilación mecánica invasiva y que tienen evidencia de bacterias patógenas de bacilos gramnegativas detectadas mediante cultivo de aspirado traqueal.

Estudio ORIM: Imágenes ópticas de la óxidorreducción de los macrófagos pulmonares en lactantes extremadamente prematuros con o en riesgo de presentar Displasia Broncopulmonar (DBP)

Este estudio observacional prospectivo caracterizará los Macrófagos Pulmonares (LM) en bebés muy prematuros (edad gestacional < 30 semanas) usando Microscopía de Imágenes Ópticas de Óxidorreducción (ORIM) en tres etapas del desarrollo de la DBP. Utilizando aspirados traqueales en cuatro cohortes de bebés que permiten el análisis de macrófagos pulmonares, interleucinas, secuenciación de ARN y análisis de microbioma, este estudio también comparará el estado y la función de macrófagos pulmonares definidos mediante ORIM en bebés prematuros con o en riesgo de tener DBP con controles a término sin enfermedad pulmonar, y busca determinar la asociación entre ORIM de macrófagos pulmonares y medidas fisiológicas y transcripcionales del estado, función e inflamación pulmonar.

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