En un hito importante para el tratamiento del cáncer pediátrico, Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP) trató a su paciente número 500 con inmunoterapia de células CAR-T, un "medicamento vivo" que aprovecha el poder del propio sistema inmunitario del paciente para combatir el cáncer. Desarrollada en la Universidad de Pennsylvania y CHOP, la terapia CAR-T ha revolucionado el tratamiento del cáncer en todo el mundo.

En 2012, los investigadores de CHOP liderados por el Dr. Stephan Grupp, jefe de la División de Terapia Celular y Trasplante en CHOP, infundieron al primer paciente pediátrico con células CAR T, Emily Whitehead. Emily tenía leucemia linfoblástica aguda (ALL por sus siglas en inglés) resistente a todos los tratamientos disponibles. CHOP inició el primer ensayo clínico pediátrico para la terapia con células CAR-T, y Emily se convirtió en la primera paciente en inscribirse y por ende en la primera paciente pediátrica en recibir CAR-T y la primera paciente de cualquier edad en recibirla para tratar ALL. Once años después, Emily está libre de cáncer, al igual que cientos de otros pacientes que han recibido el tratamiento. Además, hasta 20,000 pacientes en todo el mundo han recibido la terapia CAR-T de manera más segura gracias a los protocolos de manejo de la toxicidad desarrollados durante el caso de Emily.

"Este hito muestra cuán lejos hemos llegado en el tratamiento del cáncer pediátrico", dijo el Dr. Grupp, director inaugural del Centro de Inmunoterapia contra el Cáncer Susan S. y Stephen P. Kelly en CHOP. "Hemos pasado de tratar al primer paciente pediátrico a tratar a cientos de otros niños con cáncer, muchos de los cuales han salvado sus vidas gracias a la terapia CAR-T. Gracias al generoso apoyo de Steve y Susan Kelly, hemos creado un centro completo de inmunoterapia contra el cáncer, lo que nos permitirá ampliar y mejorar el uso de las mismas y otros tratamientos de terapia genética para cientos de niños".